一种罕见的基因性炎症性肠道疾病已经被治愈
根据曼彻斯特大学和曼彻斯特大学NHS基金会信托的研究人员的研究，一种罕见的基因性疾病可以通过骨髓移植成功治疗。这种名为G6PC3缺乏的疾病影响着大约一百万人，并且会导致肠道炎症和肺部感染。研究团队还发现，受影响的患者的白细胞中的嗜中性粒细胞在暴露于肠道细菌时会引发炎症，尽管已经接受了常用的生物疗法治疗。这些患者在曼彻斯特大学NHS基金会信托旗下的皇家曼彻斯特儿童医院接受治疗，该医院是世界主要的儿科骨髓移植中心之一，由 Rob Wynn 教授领导。研究已经发表在《白细胞生物学杂志》上。彼得·阿克赖特博士，是曼彻斯特大学高级讲师，也是皇家曼彻斯特儿童医院的儿科免疫学顾问，领导了这项研究。这项研究证明，通过骨髓移植，这四个患有G6PC3缺陷相关炎症性肠病的儿童的症状得到了缓解。三名患者在术后三到四年仍然处于缓解状态。阿克赖特博士表示：“虽然由G6PC3缺陷引起的炎症性肠病极为罕见且难以诊断，但我们很高兴在这四个孩子身上找到了成功治疗的方法。”阿克赖特博士还说：“我们的研究论文也明确证实了G6PC3缺陷可以引起炎症性肠病。”这种缺陷通常在孩子的前几年被诊断出来，尽管一些孩子可能要等到11岁或12岁才能被诊断出来。由于疾病的难以检测或接受移植，成年人也可能受到影响。骨髓移植的供体可以是亲属或骨髓登记册中的成员。捐赠的骨髓在化疗后注入静脉。大约十天后，新的嗜中性粒细胞出现，尽管免疫系统需要三到四个月恢复。
