大学与AVROBIO宣布合作进行亨特综合症基因治疗试验

发布日期：2025-07-28 10:19:54 阅读：2518

曼彻斯特大学宣布与AVROBIO合作，进行亨特氏综合征基因治疗。该提案旨在帮助有亨特氏综合征的患者减轻终身痛苦。曼彻斯特大学已与领先的临床阶段基因治疗公司AVROBIO达成全球许可和合作研究资助协议，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市。这项重要的合作协议是为了开发一种用于治疗粘多糖代谢障碍II型（MPS II）的调查性潜在慢病毒基因治疗，也称为亨特氏综合征。亨特氏综合征是一种影响全球每10万名男性的罕见且致命的溶酶体疾病，主要影响年轻男孩。该研究将于2021年开始，由曼彻斯特大学赞助。

大学与AVROBIO宣布合作进行亨特综合症基因治疗试验
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