曼彻斯特大学的科学家认为，患有桑菲利波（一种罕见的终末疾病，影响儿童大脑）的儿童可能将首次成功接受治疗。目前有四种桑菲利波综合症，类型A、B、C和D，由于缺乏酶，长链糖无法降解和循环利用，导致体内特别是大脑中糖类物质的积累。桑菲利波B型影响约20万个新生儿，其中最常见的类型A型影响英国约100名儿童。受影响的儿童表现为多动、语言丧失、智力严重残障，最终失去行走、言语和进食能力。曼彻斯特大学的细胞与基因治疗教授布莱恩·比格表示，实验室开发的干细胞基因治疗技术将由Orchard Therapeutics用于治疗桑菲利波B型，该公司最近获得独家许可。比格教授表示，这将对患者产生转变，这项技术将改变桑菲利波A型和B型儿童的生活。 如果治疗成功，该干细胞基因治疗技术也可能推动更常见疾病的重大突破。 致力于研发适用于桑菲利波A型儿童的外源体外造血干细胞基因治疗的Orchard公司副总裁耶稣·加西亚-塞戈维亚表示，将桑菲利波B型纳入研发计划是神经代谢业务的重要里程碑。然而，比格教授指出，如果干细胞基因治疗成功，也可能在治疗更常见疾病方面取得重大突破。感谢曼彻斯特大学的技术转移公司UMI3有限公司在与Orchard Therapeutics的谈判中发挥的作用。
