曼彻斯特大学的一个团队已经开发出一种新型干细胞基因疗法来治疗一种令人难以忍受的遗传疾病——亨特氏症，该疗法目前正在为患者进行临床试验。亨特氏症会影响患儿的骨骼、关节、心脏和肺部，大约有三分之二的病例还会影响大脑，导致严重的智力残疾。这是一种由缺失IDS基因引起的遗传疾病，经由遗传给患有疾病的男孩。目前虽然有一种已经在NHS上市的酶替代疗法，但每年每位患者的费用超过15万英镑，并不能穿透血脑屏障进入大脑。曼彻斯特大学的Brian Bigger教授及其团队开发了一种干细胞基因疗法，通过在患病儿童的骨髓中替换缺失基因来治疗。为了增强疗效，他们还为IDS酶添加了一个标签，以实现其进入大脑的功能。该团队最近在《EMBO分子医学》杂志上发表文章，展示了对小鼠骨、关节和大脑疾病的完全矫正。他们的目标是在获得InnovateUK曼彻斯特先进疗法中心（iMATCH）的支持下，在该框架内发展该疗法并进行临床试验。您可以在Joshua Davies的纪录片《超越希望：短片》中观看关于该疾病影响和基因疗法潜力的视频。他补充说：“我们非常感谢那些资助慈善项目的慈善机构，没有他们的支持，这项工作可能不会取得成功，其中包括Isaac基金会、国家MPS协会和Newlife基金会。感谢他们的支持，这篇文章的图片被用于《EMBO分子医学》杂志的封面。"
