一家开拓性的基因治疗创新中心的建设已经完工。这座新建筑将推动科学发现，为数以百万计患有危及生命疾病的患者提供潜在的治疗选择。
基因治疗是目前许多无法治愈的疾病的一个有前途的治疗选择，包括遗传性疾病。该中心将汇集学术机构、国家医疗服务（NHS）信托机构、非营利机构和产业合作伙伴，致力于患有这些疾病的人们提供新型基因治疗方案。
该中心是英国三个专注于推动新型基因治疗临床发展的尖端中心之一，预计将于2023年初全面投入运营。
这是由LifeArc和医学研究委员会（MRC）共同投资的一项价值1800万英镑的网络的一部分。这一创新性基因治疗创新中心的建成将加速科学发现，为数以百万计患有危及生命疾病的患者提供潜在的治疗选择。
该中心计划使用最先进的GMP（良好生产规范）工厂，支持全英国各大学推出的基因治疗项目，操作方式包括共享技术和资源，促进创新性基因治疗研究。
预计该中心将于2023年初开放并全面投入运营，囊括一座最为先进的GMP工厂，支持全英国各大学展开的基因治疗项目。
该中心将制造常用的载体病毒，包括逆转录病毒和腺相关病毒，利于未来几年内通过大幅提高产量和降低生产效率障碍，推动英国进行具有重大生物加工创新性工作。
目标是让早期临床试验的小规模供应平滑过渡到大规模供应，简化许可协议、精简监管审查流程，从而推动创新性基因治疗研究。
这一网络的创新中心将构建在英国在这一领域所具有的强大基础上，提供针对性的基础设施投资，以加速学术研究项目在路径上向患者带来益处，支持一波新型基因药物的到来。先进基因治疗创新中心的建设已经完成。这座新建筑将促进科学发现，为数百万罹患生命威胁性疾病的患者提供有希望的治疗选择。
基因治疗技术创新制造中心的艺术家印象描绘
谢菲尔德基因疗法创新与制造中心（GTIMC）的建设工作现已完成。GTIMC是英国三个致力于推动新基因治疗临床发展的前沿枢纽之一，将于2023年初完全投入运行。
基因治疗是许多目前没有其他疗法的疾病的一种有希望的治疗选择，包括遗传性疾病。
谢菲尔德中心，是英格兰北部第一个也是唯一一个的中心，是由LifeArc和医学研究委员会（MRC）共同创建的，得到生物技术和生物科学研究理事会（BBSRC）的支持，总计1800万英镑。
谢菲尔德的这座先进基因治疗创新中心的建设现已完成。这座中心旨在促进科学发现，为数百万罹患生命威胁性疾病的患者提供有希望的治疗选择。
基因治疗是针对目前没有治愈方法的7,000多种罕见疾病的一种有希望的治疗选择。谢菲尔德大学基因治疗创新与制造中心（GTIMC）旨在通过工程另一种基因来取代、沉默或操纵有损的基因来治疗这些疾病。
这座先进的中心将联合英格兰北部、中部和威尔士的学术机构、NHS信托、非营利机构和行业合作伙伴，促进新型基因疗法的学术主导临床试验。GTIMC将提供必不可少的转化和监管支持，以及广泛的培训和技能项目，以提高技能水平，解决GMP制造中的技能短缺问题。
GTIMC是由LifeArc和医学研究委员会（MRC）共同资助的1800万英镑网络中的三个创新枢纽之一，得到生物技术科学研究理事会（BBSRC）的支持。
“谢菲尔德以其一流的罕见疾病研究而享誉国际。这个中心将有助于加速这一革命性研究，为目前没有治疗方法的许多罕见疾病提供有希望和创新的治疗选择。
谢菲尔德已经成为细胞和基因治疗领域的领军者，这个全国网络的合作伙伴关系、设施和培训项目将使我们保持在新型潜在改变生命治疗方法的转化发现的前沿。
看到建设工作完成是团队的一个激动的里程碑。它使我们更接近全面运作，能够推动全球患者和家庭受益的新和令人兴奋的发现。我们现在的重点是获得英国药品和医疗器械监管局（MHRA）GMP许可。”
谢菲尔德大学GTIMC主任、谢菲尔德大学转化神经科学主席Mimoun Azzouz教授
除了来自LifeArc、MRC和BBSRC的国家网络资助，以及来自南约克郡市长合并当局的支持，谢菲尔德基因治疗创新与制造中心的建设是由安德鲁·劳和其妻子佐伊成立的Law家族慈善基金会提供的300万英镑捐款成为可能。这项资金是谢菲尔德大学校友当中创纪录捐赠585万英镑的一部分，也将推出一个新的学生支持计划。
“谢菲尔德大学正在迅速建立全球基因疗法声誉。新的基因治疗创新和制造中心将推动创新和世界级研究，同时为在北部推动商业化的新创企业创造真正机会。
这项投资将增强与生物技术和制药公司的重要合作伙伴关系，帮助加速基因治疗项目和临床试验，同时支持区域经济增长和就业创造。”
Caxton Associates主席兼首席执行官Andrew Law
预计GTIMC将于2023年初正式投入运营。这个中心将包括一座先进的GMP（良好生产规范）设施，支持来自英国各地大学的基因治疗项目。
该设施将利用高效工艺制造临床级腺病毒(AAV)，并提供所有必要的质量保证、监管认证和治理，为GTIMC和全国网络内的先进疗法治疗中心的人类临床试验提供支持。
位于谢菲尔德大学、伦敦国王学院和布里斯托尔NHS血液和移植中心的三个国家枢纽将作为一个协调的网络运作，共享技术专长和资源，以促进创新的基因治疗研究。
LifeArc首席执行官Melanie Lee博士表示：
“基因治疗领域的最新创新在治疗罕见疾病等方面具有巨大潜力，但通常有希望的想法—尤其是在学术界—并没有传递给患者。通过我们的合作，我们的目标是满足研究人员获得必要设施和转化建议以推进有希望研究的需求。”
GTIMC将生产包括慢病毒和腺相关病毒在内的常用载体，这些载体用于基因疗法试验，同时让英国在生物处理创新领域具备潜力，能够大幅提高产量，减少未来年份的生产力障碍。该中心网络还将设计并共享商业就绪平台，使用通用细胞系、质粒和试剂，从而降低成本、促进简化许可协议并简化监管审查。一个重要目标是平稳过渡，从早期临床试验的小规模供应到患者试验的大规模制造，乃至更远的发展。
MRC临时执行主席John Iredale教授表示：
“基因治疗创新中心网络将建立在英国在这一领域的强项基础之上，针对迅速发展的学术研究项目提供有针对性的投资，以将它们快速转化为患者受益的新一波基因药物。”
什么是先进治疗？
新的GTIMC中心将通过进行和开展世界级的临床研究，发现对患有生命限制性神经疾病的患者有益的创新治疗方法，扩大谢菲尔德大学的设施和专业知识。
