随着癌症药物支出的增长，人们对支持药物批准和疗效的证据产生了疑虑。哈佛皮尔格林卫生保健研究所领导的两项新研究，与伦敦政治经济学院卫生政策系的休赛因·纳奇博士合作，考察了新抗癌药物的使用和支出情况，以及其临床益处的证据。这两项研究均发表在《JAMA内部医学》10月18日期刊上。
治疗癌症的疗法有望延长寿命或维护生活质量。许多新的抗癌疗法通过加速批准途径进入市场，该途径允许美国食品药品监督管理局（FDA）使用“有合理可能预测”临床益处（总生存期或生活质量）的代理标志来批准药物上市。制造商被要求在批准和市场进入后证明预期的临床益处。
尽管人们对支持新抗癌药物批准的证据越来越感到担忧，但美国的推出价格近年来大幅增加。哈佛皮尔格林卫生保健研究所的调查人员与英国、中国和加拿大的同事合作进行了两项研究，考察了新抗癌药物的使用情况以及与其临床益处的证据相关的花费情况。
一项研究关注2011年至2018年间拥有雇主赞助健康保险的美国居民使用和支出口服靶向癌症药物的情况。靶向癌症药物干预负责癌症生长、发展和扩散的机制。第二项研究估计了FDA重新评估的10种加速批准癌症药物适应症在医疗保险方面的支出。
雇主赞助的健康保险研究中，研究作者使用了保险公司的去标识索赔数据，考察了在美国拥有私人雇主赞助保险的37,348名美国居民中，44种新口服靶向癌症药物的接受和成本影响情况。调查人员发现，尽管大多数人接受了来自随机临床试验的证据支持的药物，但越来越多的患者接受了没有记录总生存期益处的药物。2011年13%的患者接受了没有总生存期益处记录的药物，到2018年这一比例增加到59%，占据44种新口服靶向癌症药物2018年底估计总支出35亿美元的52%。
“任何医疗干预的目标都应该是帮助患者更长时间更好地生活。我们的研究结果表明，缺乏总生存期或生活质量益处证据的抗癌药物被医疗系统所采用，并占据了大量支出，”两项研究的主要合作者休赛因·纳奇博士说。在基于医疗保险的研究中，作者估计了FDA重新评估的10种加速批准癌症适应症在医疗保险方面的支出。
“除非加速批准途径得到改革，否则对于没有经证实临床益处的药物的重大支出将会持续，”医疗保险研究的主要作者马赫努姆·沙赫扎德说。“我们的研究结果显示，药物监管、定价和报销政策的组合可能导致美国医疗保健支出的浪费。”两项研究的高级作者安妮塔·瓦格纳说。“政策应该考虑药物批准规定、定价决策和癌症药物覆盖要求交叉的医疗系统背景。”
